Costruire una nuova cura: dal laboratorio alla farmacia
Le radici della farmacologia affondano nel profondo della storia dell’umanità, intrecciandosi indissolubilmente con le nostre prime esplorazioni del mondo naturale e con la nostra innata ricerca di guarigione.
Oggi, grazie ai progressi della medicina e della tecnologia, siamo in grado di sviluppare farmaci sempre più sofisticati per combattere malattie un tempo incurabili. Il processo che porta alla nascita di nuovi farmaci è lungo e complesso, ma è proprio per questa complessità che ogni nuova cura è un trionfo della ricerca e della scienza.
Leggi l’articolo se sei curioso di scoprire come un’idea si trasforma in un farmaco che può cambiare la vita di milioni di persone.
Cos’è un farmaco?
Il farmaco è una sostanza, diversa dal cibo, che ha un’influenza sul nostro corpo e viene utilizzata per prevenire, diagnosticare, trattare o alleviare i sintomi di una malattia.
La ricerca e lo sviluppo di nuove cure farmacologiche sono affidati alla farmacologia, la scienza che studia i farmaci, la loro composizione e i loro effetti sul corpo umano.
Molto prima che nascessero le prime civiltà, i nostri antenati intuirono il potere curativo delle piante, utilizzandole per alleviare dolori, combattere malattie e prolungare la vita, e gettando le basi per la farmacologia moderna.
Il Rinascimento ha segnato una svolta epocale nell’approccio alla conoscenza, tuttavia solo a partire dal XIX secolo nasce la medicina moderna grazie a tutta una serie di scoperte rivoluzionarie come lo sviluppo dei primi vaccini e dei primi anestetici.
Oggi, grazie all’evoluzione scientifica e all’avvento della biotecnologia e della genetica, vengono sviluppati farmaci sempre più efficaci, specifici e personalizzati.
Questa evoluzione è resa possibile dalla comprensione sempre più profonda dei meccanismi sottostanti alle malattie e dall’utilizzo di tecnologie all’avanguardia.
Mentre la ricerca scientifica si spinge verso nuovi orizzonti, scopriamo insieme il complesso percorso che porta a costruire una nuova cura, esaminando le molteplici fasi che un farmaco deve attraversare prima di raggiungere il mercato.
Come nasce un nuovo farmaco?
La nascita di un nuovo farmaco è un processo lungo e complesso, che richiede anni di ricerca, sviluppo e test. Le principali fasi del processo di sviluppo dei farmaci sono le seguenti:
- Fase 1: Scoperta e sviluppo
- Fase 2: Sperimentazione preclinica
- Fase 3: Sperimentazione clinica
- Fase 4: Approvazione regolatoria
- Fase 5: Commercializzazione e sorveglianza post-marketing
Vediamo nello specifico in che cosa consistono queste 5 fasi.
Fase 1: Scoperta e sviluppo
La prima fase di scoperta e sviluppo di un nuovo farmaco è un processo complesso e affascinante che getta le basi per la creazione di potenziali terapie. Questa fase è cruciale poiché è qui che si identificano le molecole che potrebbero diventare i futuri farmaci.
Gli obiettivi della fase di scoperta e sviluppo sono:
- Identificare molecole potenzialmente attive: trovare molecole che siano in grado di legarsi al bersaglio biologico e di produrre l’effetto terapeutico desiderato.
- Valutare la selettività: assicurarsi che la molecola agisca specificamente sul bersaglio desiderato e non su altri bersagli, riducendo il rischio di effetti collaterali.
- Ottimizzare le proprietà fisico-chimiche: modificare la molecola per migliorarne le caratteristiche (ad esempio, la solubilità, la stabilità) in modo da facilitare la sua somministrazione e il suo assorbimento nell’organismo.
La prima fase di scoperta e sviluppo è fondamentale perché è qui che si gettano le basi per lo sviluppo di un nuovo farmaco. Una buona scelta del bersaglio e l’identificazione di molecole promettenti aumentano significativamente le probabilità di successo nelle fasi successive dello sviluppo.
Fase 2: Sperimentazione preclinica
La seconda fase di sperimentazione preclinica è fondamentale in quanto precede la sperimentazione sull’uomo. È durante questa fase che si valutano le proprietà di base di una nuova molecola potenzialmente terapeutica, al fine di determinare se è sicura ed efficace abbastanza da passare alle successive fasi di sviluppo.
Gli obiettivi della fase preclinica sono:
- Valutare l’efficacia: verificare se la molecola è in grado di produrre l’effetto terapeutico desiderato.
- Valutare la sicurezza: identificare eventuali effetti tossici e valutare il rapporto beneficio/rischio.
- Ottimizzare la formulazione: definire la forma farmaceutica più adatta (compresse, capsule, soluzioni, ecc.) e la via di somministrazione (orale, iniettabile, ecc.).
- Ottenere i dati necessari per la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica.
La fase preclinica è fondamentale per selezionare le molecole più promettenti e sicure da portare avanti nella sperimentazione clinica. Grazie a questa fase, si possono evitare di somministrare all’uomo molecole potenzialmente dannose e si possono ottimizzare le caratteristiche del farmaco prima di avviare gli studi clinici, riducendo così i rischi e i costi associati allo sviluppo di un nuovo farmaco.
Fase 3: Sperimentazione clinica
La sperimentazione clinica è la fase durante la quale i prodotti candidati vengono testati sull’essere umano. In particolare, il farmaco viene somministrato a un gruppo sempre più ampio di volontari per valutare ancora una volta la sicurezza e l’efficacia.
Gli obiettivi della fase sperimentazione clinica sono:
- Valutare nuovamente l’efficacia: verificare se il prodotto è in grado di produrre l’effetto terapeutico desiderato, migliorando la condizione dei pazienti.
- Valutare nuovamente la sicurezza: valutare se il prodotto causa effetti collaterali significativi e se è ben tollerato dall’organismo umano.
- Stabilire il dosaggio: determinare la dose più efficace e sicura del prodotto.
- Fare un confronto con altri trattamenti: valutare se il nuovo prodotto è superiore o equivalente ad altri trattamenti già esistenti.
Fase 4: Approvazione regolatoria
Se i risultati delle fasi precedenti sono positivi, l’azienda farmaceutica può presentare una domanda alle autorità regolatorie, come l’Agenzia Italiana del Farmaco (o la FDA negli Stati Uniti), per ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco. Le autorità valutano nuovamente i dati presentati dall’azienda per verificare che il farmaco sia sicuro ed efficace.
Fase 5: Commercializzazione e sorveglianza post-marketing
Se il farmaco viene approvato dalle autorità competenti, si può procedere con la sua commercializzazione.
La sorveglianza non termina qui, infatti, anche dopo l’immissione in commercio, il farmaco continua a essere monitorato per identificare eventuali effetti collaterali a lungo termine e l’interazione con gli altri farmaci: si parla di sorveglianza post-marketing.
Qual è mediamente il costo per sviluppare un farmaco
Il costo per sviluppare un farmaco è estremamente variabile e dipende da numerosi fattori, come la complessità della molecola, l’area terapeutica e la durata degli studi clinici.
Mediamente si stima che lo sviluppo di una nuova cura possa costare 1 miliardo e mezzo di dollari.
Quanti anni ci vogliono per approvare un farmaco
Anche il tempo necessario per sviluppare e approvare un farmaco è molto variabile.
In media, si stima che siano necessari circa 10-15 anni dal momento della scoperta della molecola alla sua commercializzazione.
La lunga durata dello sviluppo di un nuovo farmaco, così come il suo elevato costo, è dovuto alla necessità di garantire la sicurezza e l’efficacia del prodotto. Le rigorose procedure di controllo e le numerose fasi di sperimentazione sono fondamentali per proteggere la salute dei pazienti.